Thérapie par cellules souches rétiniennes

Qu'est-ce que la thérapie par cellules souches rétiniennes ?

La thérapie par cellules souches rétiniennes est un domaine émergent de la médecine régénérative visant à remplacer les cellules rétiniennes dégénérées (en particulier les cellules de l'épithélium pigmentaire rétinien et les photorécepteurs) par transplantation de cellules souches ou de cellules dérivées de celles-ci.

Maladies ciblées

Les principales cibles sont la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA), la maladie de Stargardt (dystrophie maculaire juvénile), la rétinite pigmentaire et d'autres dystrophies rétiniennes héréditaires pour lesquelles il n'existe pas encore de guérison.

Sources de cellules souches

Les cellules souches utilisées comprennent les cellules souches embryonnaires (CSE), les cellules souches pluripotentes induites (iPSC, issues du propre tissu du patient), les cellules progénitrices rétiniennes et les cellules souches mésenchymateuses.

État actuel de la recherche

Plusieurs essais cliniques (Phase I/II) dans le monde ont confirmé la sécurité de la transplantation de cellules EPR. Certaines études montrent des améliorations visuelles, mais les résultats à long terme et l'efficacité dans les maladies des photorécepteurs sont encore à l'étude.

Thérapie génique comme complément

Pour certaines maladies rétiniennes génétiques (par exemple mutation RPE65, mutation RPGR), la thérapie génique (Luxturna) a déjà été approuvée. La thérapie par cellules souches et la thérapie génique se complètent en tant que futures options de traitement.

Cette page est destinée à des fins d'information générale et ne remplace pas un examen personnel. L'approche appropriée est déterminée ensemble après un examen des yeux.